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        臍帶間充質干細胞治療紅斑狼瘡獲國家技術發明獎提名


        臍帶間充質干細胞治療紅斑狼瘡 已在全國30家醫院應用

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        最近,由南京鼓樓醫院孫凌云教授主持的“異體間充質干細胞治療難治性紅斑狼瘡的關鍵技術創新與臨床應用”獲得中國人民解放軍總醫院教授陳虎、南通大學教授顧曉松、中國科學院大學教授徐濤提名國家技術發明獎二等獎。

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        孫凌云教授?圖片來源:南京鼓樓醫院官網

        ?系統性紅斑狼瘡(SLE)是一種多發于育齡期女性的累及多臟器的自身免疫性炎癥性結締組織病,在我國約有120萬患者,臨床治療主要依賴糖皮質激素及免疫抑制劑,但不良反應多且嚴重,無應答率高。其中難治性系統性紅斑狼瘡患者25年死亡率更是高達35-45%。

        為了開辟全新的治療途徑,孫凌云團隊將目光聚焦在干細胞技術上,采用骨髓和臍帶間充質干細胞針對系統性紅斑狼瘡發病機制和有效治療方法進行了系列攻關研究。

        據介紹,1968年,德國科學家Frieden Stein和他的同事在骨髓中發現了間充質干細胞,后來的研究者陸續發現間充質干細胞廣泛存在于全身多種組織中,可在體外培養擴增,并能在特定條件下分化為包括神經細胞、成骨細胞、軟骨細胞、肌肉細胞、脂肪細胞在內的多組織系統的細胞,還在造血、免疫炎癥反應、血管新生等人體重要功能中起重要調節作用。

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        來源于新生兒臍帶組織的間充質干細胞的絕大多數生物學特征與骨髓源間充質干細胞相似,但在增殖能力、CFU-F形成能力、CD106、HLA-I表達和神經誘導分化能力等方面要優于骨髓間充質干細胞,應用前景十分廣闊。

        在國家自然科學基金重大項目等支持下,孫凌云團隊充分發掘兩種來源間充質干細胞的潛力,歷經20年攻堅克難,取得了一系列豐碩的創新性成果。

        如在國際上首先開展異體骨髓和臍帶間充質干細胞移植治療系統性紅斑狼瘡的臨床研究,共治療了523例患者,使難治性系統性紅斑狼瘡5年死亡率由45%降低為16%,有效率60%,且未見移植相關不良反應;首次揭示自體間充質干細胞異常參與系統性紅斑狼瘡發病,闡述了“糾正免疫失衡,誘導免疫耐受”是異體間充質干細胞治療系統性紅斑狼瘡的有效機制;首創異體間充質干細胞移植治療干燥綜合征、多發性肌炎使肌炎類風濕關節炎、系統性硬化、炎癥性腸病等難治性自身免疫病,共完成609例治療證明安全有效,并確立了間充質干細胞治療自身免疫病最佳臨床方案,該方案還寫入了歐洲骨髓移植手冊第七版。

        這些研究成果不僅豐富了系統性紅斑狼瘡等自身免疫病發病機制的基礎理論,而且為難治性患者的治療開辟了新的途徑,解決了部分難治性患者常規藥物治療無效的世界難題,具有重要的科學價值和良好的臨床應用前景,引起了國內外同行的高度關注,其核心技術如“臍帶間充質干細胞在制備治療自身免疫性疾病藥物中的應用”、“臍帶間充質干細胞在制備治療紅斑狼瘡的制劑中的用途”等18個知識產權還獲得了國家發明專利授權。

        目前,“異體間充質干細胞治療難治性紅斑狼瘡的關鍵技術創新與臨床應用”已推廣到北京協和醫院、四川大學華西醫院、南京醫科大學第一附屬醫院等全國30多家醫院應用,已有250余名自身免疫疾病患者因此受益。

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        資料鏈接:

        http://www.nosta.gov.cn/upload/2019slxmgb/fm_302/000-3007.html?from=singlemessage&isappinstalled=0






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